甲氨蝶呤是一种抗叶酸类抗代谢药物，属于化疗药和免疫抑制剂，主要通过抑制二氢叶酸还原酶，阻断四氢叶酸的生成，进而干扰DNA、RNA及蛋白质的合成，最终抑制肿瘤细胞或异常免疫细胞的增殖，临床广泛用于癌症治疗和自身免疫性疾病管理。

在肿瘤治疗领域，甲氨蝶呤是急性淋巴细胞白血病、绒毛膜上皮癌、乳腺癌、肺癌等多种恶性肿瘤的核心化疗药物之一。它通过特异性作用于DNA合成活跃的肿瘤细胞，在细胞周期的S期（DNA合成期）发挥最大杀伤效果，可单独使用或与其他化疗药物联合以增强疗效。例如，在绒毛膜上皮癌的治疗中，甲氨蝶呤常作为首选方案，显著提高患者生存率。

在自身免疫性疾病方面，甲氨蝶呤通过抑制T淋巴细胞活化和细胞因子释放，发挥强大的抗炎和免疫调节作用。它是类风湿关节炎、银屑病关节炎、系统性红斑狼疮等疾病的基石药物，能缓解关节肿胀疼痛、延缓关节破坏，并减少激素依赖。研究显示，每周小剂量甲氨蝶呤可使类风湿关节炎患者的疾病活动度降低50%以上。

甲氨蝶呤的副作用需密切关注。常见不良反应包括口腔溃疡、恶心、肝功能异常及骨髓抑制（白细胞、血小板减少），长期使用可能增加肝纤维化风险。治疗期间需定期监测血常规、肝肾功能，并补充叶酸以减轻黏膜损伤。孕妇禁用该药，因其可能导致胎儿畸形。患者应严格遵循医嘱，避免自行调整剂量或停药，以确保治疗安全有效。