环磷酰胺是一种烷化剂类化疗药物及免疫抑制剂，通过干扰细胞DNA合成与结构，抑制肿瘤细胞增殖或调节异常免疫反应，临床广泛用于恶性肿瘤治疗及自身免疫性疾病管理。其化学本质为氮芥类衍生物，进入人体后需经肝脏代谢转化为活性磷酰胺氮芥发挥作用，这一特性使其在体外无直接抗肿瘤活性，但能精准靶向快速分裂的细胞。

在肿瘤治疗领域，环磷酰胺覆盖多种实体瘤与血液系统恶性肿瘤，包括恶性淋巴瘤、多发性骨髓瘤、乳腺癌、卵巢癌、急性白血病等。其作用机制涉及多环节阻断DNA复制：活性代谢产物可嵌入DNA双链形成交叉联结，阻止DNA聚合酶结合；同时抑制核苷酸代谢，减少DNA合成原料，最终导致细胞周期停滞于G1/S期交界处。对免疫系统的调节作用则体现在抑制T/B淋巴细胞增殖、降低抗体及细胞因子分泌，这一特性使其成为系统性红斑狼疮、类风湿关节炎等自身免疫疾病的核心治疗药物。

用药安全性需重点关注。骨髓抑制是环磷酰胺最突出的副作用，可能引发白细胞、血小板减少及贫血；代谢产物丙烯醛对膀胱黏膜的刺激可导致出血性膀胱炎，用药期间需保证充足水分摄入；长期使用可能增加膀胱癌、白血病等恶性肿瘤风险，2017年世界卫生组织将其列为1类致癌物。此外，患者可能出现恶心、呕吐、脱发、性腺抑制等不良反应，需定期监测血常规、肝肾功能及尿常规。

环磷酰胺是肿瘤与免疫疾病治疗的重要武器，但其双重性要求严格掌握适应症。患者应在医生指导下制定个体化方案，通过剂量调整、联合用药及支持治疗平衡疗效与安全性，治疗期间保持规律随访以优化预后。